3日，国家医保局公布2021年国家医保药品目录调整结果，74种药品新增进入目录。这其中包括曾达到近70万元一针，用于治疗脊髓性肌萎缩症的罕见病药物，这意味着罕见病高值药纳入医保实现零的突破。
这次零的突破对患者将有哪些切身改变？近期热议的百万元一针“抗癌神药”为何没有进入医保？一起听专家解读↓↓
罕见病高值药纳入医保
患儿家长：我们的宝宝有救了
罕见病又称“孤儿病”，是指那些发病率很低、很少见的一类疾病，一般为严重的、慢性的、遗传性疾病，且常常危及生命。世界上现已确认的罕见病至少超7000种，其中仅有大约5%—10%具备有效治疗的药物。而高值药并没有明确定义，但一般把年费用在100万元以上的药品称之为高值药品。
以脊髓性肌萎缩症（SMA）为例，据估算，我国新生儿SMA患者每年新增1200人，存量患者约3万人。治疗这种罕见病的药物，经过国家医保药品目录谈判后正式纳入医保，将极大减轻患儿家庭的就医负担。许多患儿家长在得知这一消息后纷纷激动落泪，“我们的宝宝有救了”“我们盼了多少年，终于盼到了”……
