不同的药品针对不同的病症是有一定治疗作用的。当然药品的成本价格等方面是有差异的。近日就有消息称，1300万一针“史上最贵药”获批临床，具体是怎么样的呢？史上最贵药曾引发争议，我们一起来看看！
近日，据中国国家药监局药品审评中心（CDE）公示，诺华旗下治疗SMA的AAV基因治疗药物Zolgensma（OAV101注射液）在中国递交的临床试验申请已获得临床试验默示许可。此前2021年10月21日，该药物的临床试验申请获得受理。
1300万一针史上最贵药
据悉，脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病，其特点是进行性、使人衰弱的肌肉萎缩、无力。现在，一针212.5万美元（折合人民币约1348万元），“史上最贵药物”将落地中国。曾经，这天价药引发争议，由于高达212.5万美元的定价，有人质疑，诺华是以孩子的生命做要挟。
目前Zolgensma已经在全球近40个国家和地区获批。此外，罗氏的Evrysdi也于2021年6月在中国获批上市，成为首个在中国获批治疗SMA的口服治疗药物。值得注意的是，治疗SMA患者，只需接受一次静脉注射给药，就能在细胞中长期表达SMN蛋白，实现长期缓解甚至治愈。